癌症新藥普及
友善列印 │ 字級設定:
財團法人癌症希望基金會自2016年開始關注癌症病友的用藥權益,多次諮詢臨床醫師與國內外學者,舉辦策略會議與高峰會,除檢視國內制度的限制亦提出多項議題,並積極與各界溝通,於2017年首度出版「台灣癌藥可近性政策建言書」,欣見社會各界關注,感謝主管機關給予正面的回應與溝通的機會,並在部分制度上參酌本會建議修正,但本會對於健保在藥品給付的審查制度與預算配置上還有更高的期待。
2018年以累積本會服務病友的多年經驗,與專家焦點座談的研究,同時呼應國際抗癌聯盟「提供即時與適切的癌症治療,協助病人順利存活」的照護目標,我們歸納出病友可以透過健保給付、臨床試驗與商業保險理賠三個方式來爭取癌症新藥使用的機會,但這三個機會在現實環境中仍充滿挑戰,因此本基金會馬不停蹄奔走各界倡議「台灣癌藥可近性」,期待能對醫療政策提出具體的建言,將提升台灣癌症病友的醫療照護品質與存活率,作為本基金會不斷努力的目標。


建言書下載
一、台灣癌症現況
    36年來蟬聯國人十大死因榜首,2017年台灣有48,037人死於癌症,占所有死亡人數的28.0%,死亡率為每10萬人口203.9人,亦即每3.57人就有1人是死於癌症,平均每11分11秒奪走1條人命。另依據癌症登記,2015年台灣有105,156人被新診斷罹癌,較前一年增加2,009人,發生率為每10萬人302人,平均每5分鐘就有1人罹癌,比前一年增快6秒。

二、健保用於癌症的醫療費用支出統計
    2016年10大癌症為例,共有647,533位癌症病友正在接受治療,醫療費用的支出約845億,佔健保總預算的12.78%。且癌症治療藥費有逐年上升的趨勢。

三、癌症藥物的發展趨勢
    隨著分子醫學進步,癌症治療已朝向精準個人化醫療發展,病患先經過特定生物標記檢測,如基因、蛋白質檢測等,如有該標記則給予針對該標記的標靶藥物,進而提供病患更有效的治療。從癌症藥費可看出治療趨勢的改變與消長,2011年仍以化學治療為主,但標靶藥物占率逐年攀升,2012年已超越化療藥物,躍升為第一。

免疫療法則是近年的突破性癌症療法,包含了單株抗體和免疫檢查點抑制劑等作用機轉,刺激人體內的免疫系統以消滅癌細胞。臨床使用時發現僅部分病人使用免疫療法後有效果,或能與癌症長期共存,所以結合生物標記找到對治療有反應的病人,提供更精準的治療其實是最節省醫療資源的,這亦是未來癌症治療上的一大機會。
健保給付新藥的挑戰一:制度闕如
 
1.審查時程漫長:依據和信醫院陳昭姿主任統計,與一般新藥平均需要380天相比,癌症新藥納入健保給付平均需要711天,顯然現在的癌症新藥納保時間相對冗長,健保署在癌症新藥審查的過程中未訂定合理時程。

2.缺乏優先審查機制:癌症屬威脅生命的疾病,又癌症新藥常屬具優勢的新科技,健保署缺少如食藥署「新藥查驗登記優先審查機制」,未針對新藥適應症屬嚴重威脅生命的疾病、在醫療上具有優勢的臨床用途、能滿足我國醫療迫切需求,設立優先審查機制。

3.共擬會審查藥物沒有共識:二代健保以來,為廣納多元參與,由主管機關、專家代表、工/公會代表、協會代表、醫院代表及藥商聯盟組成「共同擬訂會議」。但是多年來的討論時常形成各自表述,以致於無法聚焦藥物給付價值討論,欠缺有效益的溝通及對話。

4.醫療科技評估未受重視:世界各先進國的國家健康保險制度皆有一審查評估研究單位,如加拿大的Health Insurance Programs與CADTH、英國的NHS與NICE、澳洲的Medicare與PBAC以及韓國的Moon Care與NECA。可見一個獨立的研究單位對於整個健康保險制度至關重要,反觀健保署將醫療科技評估委託給醫藥品查驗中心的醫療科技評估小組,但該小組必須在42天完成報告,似乎過於倉促,無法完成更全面的評估。
 
我們的建言:新藥審查納保更有制度與效率

  • 健保新藥審查應訂定合理時程針對新藥或新適應症屬嚴重威脅生命的疾病、具有優勢的臨床用途、能滿足醫療迫切需求,並且具醫療上主要優勢的藥品,能建立優先審查機制並訂定合理時程。我們期待食藥署、健保署,與醫藥品查驗中心等相關單位增加其內部溝通,以提高藥品審查的效率。
  • 成立癌症藥品基金或規劃癌症新藥試辦計畫學習國外經驗,針對具優勢性但臨床療效或成本效益尚不確定的癌症新藥,得先用基金補助加速病人使用到新藥,同時進行臨床資料收集及分析,或是建立藥品收載管理協議模式,做為未來是否納入健保給付決策參考,以利審查時間的縮短。同時建議健保署應設有研究的計畫與經費,能自行或委託其他中立研究單位進行研究,以實證為基礎來引導藥品給付政策。
  • 促進共同擬訂會議的共識,釐清其職權範圍代表們需要加強溝通共擬會的職責、目標,審查時應能同時考量到藥物臨床療效、疾病的嚴重程度、疾病的治療缺口與財務可負擔性等面向,能凝聚共識以理性討論為基礎,才不枉設立共同擬訂會議的初衷。
  • 強化醫療科技評估報告之重要性英國衛生研究院委託學術單位進行研究,再交由NICE做整體的評估,一個案件需180天。健保署將醫療科技評估委託給醫藥品查驗中心的醫療科技評估小組,期待健保署與醫藥品查驗中心能溝通該報告完成的時間與評估的內容,以強化其專業角色與重要性。
  • 納病友意見我們期待病友在醫療科技評估與專家會議時能有充分表達意見的機會,現在雖設有「病人意見平台」,但平台欠缺友善引導,病友無法精準陳述使用經驗,常失焦為抱怨或泛談。且病友意見僅在共擬會中討論該藥物時作為會議書面資料呈現,共擬會平均每次需審查與討論11種藥物,議程緊湊繁瑣,代表們難有機會詳閱,更遑論作為參考資訊。我們認為目前病友意見的採納方式徒具形式,還有諸多討論與改善的空間。
健保給付新藥的挑戰二:財務限制 
 
1.健保預算有限,致限縮新藥使用對象及範圍:健保與新藥預算皆有限的狀況下,為了控制新藥對財務的衝擊,常制定健保給付規範以限定給付條件,但該給付限制落於臨床治療指引或國際醫療趨勢之後。

2.台灣醫療保健支出相對少,難提升新藥納入健保給付比率:2016年各國醫療保健支出佔GDP比,台灣6.34%,加拿10.3%,日本10.9%,法國11.0%。綜上,台灣醫療保健支出相對少,若要增加癌症新藥納入給付,需要考慮增加保費或是檢討現行健保給付政策。

3.缺乏高價新癌藥的共同負擔機制:根據基金會的民調資料指出有77%的民眾願意支持部分負擔高單價癌藥,各約2成的民眾願意支付10%或20%的部分負擔比例。所以我們發現民眾是願意部分負擔高價藥品的,而大部分民眾的可支付能力是藥費10~20%。現有的藥品給付制度,對於癌症的用藥呈現全有或全無的給付方式,因財務衝擊而影響藥品的給付時程與比例,對於健保署與病友皆已造成難以承受的壓力。
 
我們的建言:健保財務更合理分配與使用
 
  • 新藥預算編列要充足:往年健保編列10多億預算用於新藥,在每年皆超支的情況下,2018年雖增編至25.46億元,但仍無法趕上新藥與新醫療科技發的速度。目前新藥預算的編列採回溯並搭配新藥替代率來估算金額,然而採回溯的計算方式,預算已無法回應新藥急遽發展的現況,導致新藥編列預算不符合實際需求,各國皆致力於引進新藥,我們期待健保署能有採行更前瞻的計算方式,以確保新藥持續有足夠的預算。
  • 建立高價新癌藥共同負擔制度:日本依所得與年齡,病人須自付10-30%,並設有負擔上限;韓國則是30%的藥品部分負擔,癌症病人自付5%,低收入或醫療支出超過家戶總所得的某個比例,政府也會提供補助。我們理解以法律保障重大傷病免部分負擔的出發點是為了避免國民因重症而窮,但近年新藥常因價錢過高對預算衝擊大而無法納保,病人即使想共同負擔藥費以加速使用新藥,亦受法令限制,我們期待健保署研擬共同負擔制度的可能性。
  • 癌症新藥給付管理協議回饋金專款專用於給付癌症新藥:2018年4月19日共擬會通過高費用藥品送審原則與收載管理協議,收載管理協議開始執行後,會產生藥商返還的費用,我們希望這些費用能挹注新藥預算,而不是回歸健保總額或安全準備基金,返還的費用對於每年將近七千億的總額預算僅是杯水車薪,但對於新藥預算卻能產生較大的效益。
  • 健保署應重新檢視學名藥的給付政策:健保署為鼓勵學名藥廠的發展,故在藥物給付項目與給付標準中即明列學名藥最高能獲得原廠給付價85%的給付,該藥價保障政策對於降低健保支出效果有限,這其實是一個藥價差的議題,國外的學名藥通常只有50~60%的給付價,我們建議健保署應重新檢視學名藥的給付政策,期待能以兼顧健保節流與產業發展的目標,讓健保資源能分配更好。
臨床試驗的挑戰:資訊不夠透明且對使用者不友善 
 
1.醫藥品查驗中心雖設有「台灣臨床試驗資訊平台」,但該平台的資訊在豐富度、實用性、即時性等方面還有待加強,未廣為人知,且受試者專區內原意是讓瀏覽者瞭解臨床試驗,但裡頭有臨床試驗職涯的徵才訊息,讓人匪夷所思,若主責單位欲將此平台打造為臨床試驗資訊的單一平台,該平台的內容應有所調整。

2.另「台灣臨床試驗資訊網」雖有豐富的臨床試驗資訊,但是瀏覽的友善性還有許多提升空間。網站首頁雖設計以簡易關鍵字搜尋疾病相關臨床試驗計畫及執行醫院(例如:肺癌+三軍總醫院),但搜尋到之試驗內容、藥品名稱、試驗說明等對非專業醫療者而言都是艱澀的專有名詞,不僅進入門檻高,一般民眾難以得知確切資訊。我們認為該網站對於一個非醫療專業的病友所能提供的協助非常有限。
 
我們的建言:提升臨床試驗資訊的友善性
 
  • 提升臨床試驗資訊平台的友善性:目前臨床試驗相關的資訊分散在「台灣臨床試驗資訊平台」、「台灣臨床試驗資訊網」與各醫院的臨床試驗中心網站,我們期待公部門如欲發展良好的臨床試驗環境,必須讓政府、醫院、臨床試驗委託者彼此連結形成緊密的合作網絡,將所有與臨床試驗相關的訊息整合在同一個入口網站,提供即時、正確的臨床試驗訊息,並能將資訊友善化,便於一般民眾與相關醫療人員查詢與使用。
  • 建立醫院間臨床試驗個案轉介制度:除了醫院不願流失病患,臨床試驗資訊不夠公開透明也是無法將病友轉到合適試驗計畫中的原因之一。衛福部應該要求各院揭露已核准的臨床試驗資訊,也應該在院內臨床試驗中心網頁放置「台灣臨床試驗資訊網」連結,當醫療人員與病友於該醫院搜尋不到合適的試驗資訊時,至少能被引導到上述的官方網站進一步搜尋,讓有需要參與臨床試驗的病友或願意轉介的醫療人員能得到全面的資訊。
  • 善用健保資料庫以因應未來大數據與科技運用:台灣目前未適度開放健保資料庫,例如癌症病人的存活資料運用於藥物臨床試驗等。完整的資料庫能提高全球臨床試驗計畫引進,也能精確找到適合參與試驗的病人族群,故建議善用健保資料庫,並清楚規定臨床試驗使用的申請途徑,確保研究資料完整性與安全性,台灣臨床環境就會有磁吸效應,即可提升病友的受試機會及臨床試驗研究發展。
  • 我們對於臨床試驗的資訊與環境有很高的期待,內部資訊與法規未整合,無法及時和國際連結。短期我們希望臨床試驗資訊平台的網站設計與內容能有具體的改善;中期是希望各醫院能形成臨床試驗合作網,完成醫院間的資訊整合,期待對病友參與臨床試驗能有助益;長期我們建議政府思考關於國民、疾病與基因等健康資料庫的使用,有助於台灣在醫療科技上能與國際接軌。
商業保險理賠的挑戰:資源錯置
 
1.民眾多買儲蓄型/還本型保單:民眾習慣把保險當儲蓄,沒有善用保險分擔風險以防範未然。而儲蓄型/還本型商品因為有償還本金、利息的成本,醫療保障通常偏低。

2.醫療險理賠常有侷限:目前醫療險理賠方式大多為住院定額,但隨著醫療科技提升,有部分的癌症治療能在門診完成或領藥回家口服即可。但目前的醫療保險仍以給付住院期間的醫療費用為主要方式,病友若要申請理賠就必須住院,徒耗醫療資源,影響真正需要病床的重症病人。此外,理賠項目常與健保給付範圍重疊,如定額的住院、手術費用保險金。商業醫療保險應被定位在補位國家健康保險未給付的項目,但台灣的商業保險卻未適當補位。
              
 我們的建言:商業保險補位健保
 
  • 翻轉民眾對於保險的觀念:民眾習慣把保險當成儲蓄用,根據資料顯示,台灣保險滲透率蔚為世界第一,但卻有97%的金額集中於儲蓄險,醫療保障偏低,導致無法支應罹患重大傷病(如癌症)後所需要的醫療費用。建議金管會及保險公司應持續改變民眾購買保險的觀念,使民眾理解風險分擔的觀念,進而適度規劃保障型商品,才能讓保險真正成為民眾罹病時的經濟後盾,符合保險的精神。
  • 保險商品設計須跟上國際趨勢:目前台灣保險公司未能推出切合健保未給付的新式醫療項目保險商品,主因是台灣未施行逐年調整費率的機制,保險公司無法及時精算來反映醫療成本。中國、新加坡、香港皆有實支實付醫療保險,台灣因大環境未跟上世界趨勢,推動此類商品恐滯礙難行。因此期待金管會與國際接軌,鼓勵國內保險公司規劃每年調整費率的機制,提高保險公司著手規劃符合時下新治療趨勢保單的意願,跳脫健保已經涵蓋的住院、手術給付或單筆定額的理賠方式,期待商業保險與健保制度攜手合作,避免民眾抗癌陷苦戰。
一、 高價藥品對各國國家保險制度而言都是極大的挑戰,各國政府無不致力於找出一套平衡方式,以有限的健保資源,讓病人提早受惠,並同時考量藥品給付的不確定因素。我們綜整了澳洲,暫譯為管控給付方案)及英國CDF,譯為癌症藥品基金)制度,以做為健保署制定政策之參考。
二、澳洲MES制度與英國CDF制度研究
1. 澳洲 (1)  是一種暫時性的過度給付方案,它取決於實證的療效來加速藥品的可近性,2011年澳洲政府與藥界代表簽訂的備忘錄之26條和27條容許Pharmaceutical Benefit Advisory Committee可建議以較低的價格先列入給付直到新的證據數字支持原來較高的價格。要進入MES給付的先決條件為:
  •  臨床上有急迫需要
  • 原送審的證據數字依PBAC評估藥品的四大準則是會被駁回的案件
  • 該藥正在進行臨床試驗,並能夠於未來合理的時間內提出更新佐證來消除不確定因素
(2) MES的目的是提前以初審的經濟效益評估結果,讓具有臨床急迫性的新藥得以快速通關,使新藥提早給付病人提早受惠。暫時給付時間通常最長為四年,藥廠可在這四年內任一時間點提供上市後的實際用藥資料佐證療效,消除藥物初審時的不確定因素。若在原預期的合理時間內仍無法提供充分證據證明療效,可能會限縮藥品使用範圍或停止給付。但為了不影響病人用藥權益,合約中明訂藥廠必須以原審查給付金額持續供藥,不能停止藥品供應。MES的實行不排除與其他管控不確定因素的辦法合併使用,例如風險分攤方案及特別價格協議。
(3) MES的試行對癌末病人及使用高價創新藥品的其他病人而言提供了更多存活機會,因此在2015年研議擴大為MAP(Managed Access Program,暫譯為管控給付計畫),澳洲政府與藥界一直不斷在溝通共識以擬定MAP的計畫草案。

2.  英國CDF譯為癌症藥品基金制度
(1) 英國於2011年成立癌症藥品基金(簡稱CDF),第一代CDF設立是英國國民健康服務體系National Health Service (NHS)採用價值基準藥品計價(value-based)之前一中繼方案,以提高癌症病人使用新藥的機會及提升英國公費醫療服務制度的癌症照護為其設立的精神,一開始每年提供2億英鎊給付創新癌症新藥,但因沒有明確的藥品給付管理制度,最後超支到3.4億英鎊,必須重新改制。
自2016年7月29日起,新的癌症藥品評估及給付方案開始運作(暱稱為第二代癌症藥品基金),由英格蘭國民健康服務體系(NHS England)與國家健康與照護卓越研究所(簡稱NICE)共同負責,二個公部門與藥廠一同合作,透過更多的資料收集,解決新癌症治療的療效不確定性,這些額外收集的資料將對NICE決定新治療是否納入常規的給付有所幫助。
(2) 第二代CDF改革的目的是要
  • 加速具前瞻性的癌症新治療的使用。
  • 強化納稅人的公費醫療價值。
  • 加速NICE評估審查程序。
(3)第二代的CDF因有了前車之鑑,改制後擬定了的四個主軸,包含:
  • 新的審查機制:NICE在藥品申請許可證同時即開始審查,提出該藥物是否進入CDF的支付計畫。
  • 透過過渡性給付基金讓病人盡早使用新藥的。
  • 管理協議的簽署:須包含臨床使用資料的收集分析與協議給付價。
  • 整體總預算的管控。
(4)藥品審查制度上的設計亦具前瞻性,為加速新藥審查,英國第二代CDF加入平行審查概念,藥證審查的同時,英國國家健康與照顧卓越研究院(NICE)必須提出科技評估初審建議書,若初審建議通過即可獲得CDF全額給付,讓患者可盡早用到新藥。當藥證通過後九十天內NICE要提供最後科技評估建議書,若最終科技評估建議為予以給付時,此新藥即進入常規藥品收納,不再由CDF給付也不再受限於CDF總額預算財務支出管控的方案。對於臨床療效仍有不確定性的藥物品項,NICE初審建議未通過全額給付,藥廠可以決定是否接受NICE的初審建議進入CDF給付方案,簽訂臨床資料收集與協議
 
給付價的管理協議。臨床療效仍有不確定性的藥物品項,給付價格無法全額給付,英格蘭NHS會根據NICE的意見,與藥廠協商簽訂協議給付價合約。藥廠也必須根據臨床資料收集協議合約,於CDF給付起二年內提供後續的臨床療效資料供NICE作出最後的審查建議。
 
(5)2016年推出的第二代CDF,採總額制且每年遞減,2016編列3.2億英鎊、2017年編列3億英鎊、2018年編列2.8億英鎊,針對有臨床急迫性新藥有條件提前給付,最長給付兩年。所有接受進入CDF給付的新藥都必須接受總額預算的財務支出管控方案,每年接近會計年度的尾聲,CDF會計算出已經使用的基金額度,並與藥廠協商超過總額預算的部分,將由各藥廠依市占率攤提,將超出預算的部分退回給CDF。